LUMACAFTOR/IVACAFTOR


Pagina creata il 28/03/2016; ultimo aggiornamento: 26/08/2019


Denominazione del farmaco e formulazioni:

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film


SCHEDA TECNICA ORKAMBI (RCP) fonte: EMA 26/08/2019


riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Orkambi destinato al pubblico

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INDICAZIONI

Orkambi è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 12 anni omozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR (vedere paragrafi 4.4 e 5.1 dell’RCP).


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità ai principi attivi o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP


Meccanismo d’azione
La proteina CFTR è un canale del cloruro presente sulla superficie delle cellule epiteliali in diversi organi. La mutazione F508del influisce sulla proteina CFTR in vari modi, principalmente causando un difetto dell’elaborazione e del trafficking cellulare, che riduce la quantità di CFTR sulla superficie della cellula. La piccola quantità di F508del-CFTR che raggiunge la superficie della cellula ha una bassa probabilità di apertura del canale (gating del canale difettoso). Lumacaftor è un correttore di CFTR, che agisce direttamente su F508del-CFTR per migliorarne l’elaborazione e il trafficking cellulare, aumentando così la quantità di CFTR funzionale sulla superficie della cellula. Ivacaftor è un potenziatore di CFTR, che favorisce l’aumento del trasporto di cloruro potenziando la probabilità di apertura del canale (o gating) della proteina CFTR sulla superficie della cellula. L’effetto combinato di lumacaftor e ivacaftor è un aumento della quantità e della funzione di F508del-CFTR sulla superficie della cellula, con conseguente aumento del trasporto di ioni cloruro. Gli esatti meccanismi mediante i quali lumacaftor migliora l’elaborazione e il trafficking cellulare di F508del-CFTR e mediante i quali ivacaftor potenzia F508del-CFTR non sono noti. (fonte: RCP)


Associazione di Lumacaftor ed Ivacaftor su PubMed ==> da QUI

Associazione di Lumacaftor ed Ivacaftor sul sito della FDA ==> da QUI

Associazione di Lumacaftor ed Ivacaftor su Google Scholar (ricerca globale) ==> da QUI

Associazione di Lumacaftor ed Ivacaftor su Google Scholar (ricerca in lingua italiana) ==> da QUI


COSTO E PRESCRIVIBILITA’ (determina AIFA 26 giugno 2017)

Orkambi 200 mg/125 mg – compressa rivestita con film – uso orale – blister 112 (4×28) compresse (confezione multipla)

Classe di rimborsabilità «A».

Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 12.994,00.

Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 21.445,30.

Prescrizione del medicinale soggetta a quanto previsto dall’allegato 2 e successive modifiche, alla determinazione 29 ottobre 2004 – PHT Prontuario della distribuzione diretta (piano terapeutico)

Classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Orkambi»: medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (RRL): centri di cura Fibrosi cistica ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate (distribuzione diretta e per conto).