IVACAFTOR – KALYDECO


Denominazione del farmaco e formulazioni:

Kalydeco 150 mg compresse rivestite con film

Kalydeco 50 mg granulato in bustina

Kalydeco 75 mg granulato in bustina


SCHEDA TECNICA KALYDECO – IVACAFTOR – (RCP)

fonte: EMA 01/07/2021


sintesi di Kalydeco e perchè è autorizzato nell’Unione Europea (fonte: EMA)


INDICAZIONI

Kalydeco compresse è indicato

  • In monoterapia per il trattamento di adulti, adolescenti e bambini di età pari e superiore a 6 anni e di peso pari o superiore a 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R (vedere paragrafi 4.4 e 5.1 dell’RCP).
  • In un regime di associazione con tezacaftor/ivacaftor compresse per il trattamento di adulti, adolescenti e bambini di età pari e superiore a 6 anni affetti da fibrosi cistica (FC), omozigoti per la mutazione F508del o eterozigoti per la mutazione F508del e che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G e 3849+10kbC→T.
  • In un regime di associazione con ivacaftor /tezacaftor /elexacaftor compresse per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari e superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica (FC) che hanno almeno una mutazione F508del nel gene CFTR (vedere paragrafo 5.1 dell’RCP).

 

Kalydeco granulato è indicato per il trattamento di bambini di almeno 4 mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R (vedere paragrafi 4.4 e 5.1 dell’RCP).

 


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP


Meccanismo d’azione
Ivacaftor è un potenziatore della proteina CFTR, vale a dire che ivacaftor in vitro aumenta il gating del canale CFTR per potenziare il trasporto di cloruro in specifiche mutazioni di gating (elencate al paragrafo 4.1) con ridotta probabilità di apertura del canale, rispetto al CFTR. Ivacaftor ha potenziato inoltre la probabilità di apertura del canale di R117H-CFTR, che ha sia una bassa probabilità di apertura del canale (gating) sia una ridotta ampiezza della corrente attraverso il canale (conduttanza).

Le risposte in vitro osservate in esperimenti di patch clamp a canale singolo, utilizzando frammenti di membrana provenienti da cellule di roditori che esprimono forme di CFTR mutanti, non corrispondono necessariamente alla risposta farmacodinamica in vivo (ad es. cloruro nel sudore) o al beneficio clinico. L’esatto meccanismo che induce ivacaftor a potenziare l’attività di gating delle forme normali e di alcune forme mutanti di CFTR in questo sistema non è stato completamente chiarito.


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Ivacaftor sul sito della FDA ==> da QUI

Ivacaftor su Google Scholar (Ricerca globale) ==> da QUI

Ivacaftor su Google Scholar (Ricerca in lingua italiana) ==> da QUI


COSTO E PRESCRIVIBILITA’

(Determina n. 438 del 14 marzo 2017) (GU Serie Generale n. 73 del 28/03/2017)

Kalydeco 150 mg – compressa rivestita con  film  –  uso  orale  –  flacone 56 compresse;

  • Classe di rimborsabilità: «A»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 18.000,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 29.707,20.

(Determina n. 447 del 14 marzo 2017) (GU Serie Generale n. 75 del 30/03/2017)

Kalydeco 50 mg – granulato – uso orale – bustina  –  flacone 56 bustine;

  • Classe di rimborsabilità: «A»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 18.000,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 29.707,20.

Kalydeco 75 mg – granulato – uso orale – bustina  –  flacone 56 bustine;

  • Classe di rimborsabilità: «A»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 18.000,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 29.707,20.

classificazione ai fini della fornitura del medicinale  KALYDECO (ivacaftor):  

Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – centri di cura Fibrosi Cistica ed erogazione tramite i centri  stessi o le farmacie  convenzionate  (distribuzione  diretta  e  per  conto) (RRL)