ORFADIN – NITISINONE


Pagina creata il 13/01/2013; ultimo aggiornamento: 04/03/2018


Nome Commerciale e formulazioni:

  • Orfadin 2 mg capsule rigide.
  • Orfadin 5 mg capsule rigide.
  • Orfadin 10 mg capsule rigide.

Scheda Tecnica Orfadin (RCP) (fonte: EMA – 04/03/2018)


riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Orfadin destinato al pubblico

Download (PDF, 65KB)


INDICAZIONI:

Trattamento dei pazienti adulti e pediatrici (di qualsiasi fascia d’età) con diagnosi confermata di tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1), in associazione con ridotto apporto alimentare di tirosina e fenilalanina.


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Le donne che assumono il nitisinone non devono allattare al seno (vedere paragrafi 4.6 e 5.3 dell’RCP)

meccanismo di azione

Il difetto biochimico nella tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1) è caratterizzato da una carenza della fumarilacetacetato idrolasi, che rappresenta l’enzima finale del percorso catabolico della tirosina. Il nitisinone è un inibitore competitivo della 4-idrossifenilpiruvato diossigenasi, un enzima che precede la fumarilacetacetato idrolasi nel percorso catabolico della tirosina. Inibendo il normale catabolismo della tirosina nei pazienti affetti da HT-1, il nitisinone impedisce l’accumulo degli intermedi tossici maleilacetacetato e fumarilacetacetato. Nei pazienti con HT-1, tali intermedi si convertono nei metaboliti tossici succinilacetone e succinilacetacetato. Il succinilacetone inibisce il percorso di sintesi della porfirina, provocando l’accumulo dell’acido 5-aminolevulinico.

Il trattamento a base di nitisinone regolarizza il metabolismo della porfirina, normalizzando l’attività della PBG-sintasi eritrocitaria e il 5-ALA nell’urina, diminuendo l’escrezione urinaria di succinilacetone e aumentando la concentrazione plasmatica della tirosina e l’escrezione urinaria degli acidi fenolici. I dati provenienti da uno studio clinico indicano che in più del 90% dei pazienti il livello di succinilacetone nell’urina si normalizzava durante la prima settimana di trattamento. Se la dose di nitisinone è stata adeguatamente titolata, il succinilacetone non deve essere rilevabile nell’urina né nel plasma. (fonte: RCP)


Nitisinone sul PubMed ==> da QUI

Nitisinone sul sito della FDA ==> da QUI

Nitisinone su Google Scholar (ricerca globale) ==> da QUI

Nitisinone su Google Scholar (ricerca in lingua italiana ==> da QUI


 Costo Orfadin:

  • Orfadin 2 mg capsule rigide – flacone 60 capsule ==> € 1320,31
  • Orfadin 5 mg capsule rigide- flacone 60 capsule ==> € 2640,63
  • Orfadin 10 mg capsule rigide- flacone 60 capsule ==> € 4786,17

Classe di rimborsabilità: “A”

Classificazione ai fini della fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica (RR – ricetta ripetibile)

Medicinale prescrivibile con “diagnosi e piano terapeutico”