TAFAMIDIS – VYNDAQEL
Pagina creata il 17/05/2013; ultimo aggiornamento: 02/03/2018
Nome commerciale e formulazioni:
Vyndaqel 20 mg capsule molli
SCHEDA TECNICA VYNDAQEL (RCP) (fonte: EMA – 02/03/2018)
riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Vyndaqel destinato al pubblico
INDICAZIONI:
Vyndaqel è indicato per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina nei pazienti adulti affetti da polineuropatia sintomatica di stadio 1 al fine di ritardare la compromissione neurologica periferica.
CONTROINDICAZIONI
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP.
Meccanismo d’azione
Tafamidis è un nuovo stabilizzatore specifico della transtiretina.
La polineuropatia amiloide da TTR è una neuropatia degenerativa assonale progressiva e che presenta molteplici aspetti, ed è caratterizzata da compromissione sensoriale, motoria e autonomica. La dissociazione del tetramero di transtiretina in monomeri rappresenta la reazione limitante la velocità nella patogenesi della polineuropatia amiloide da TTR, nota anche come polineuropatia amiloide familiare da TTR (TTR-FAP). I monomeri ripiegati subiscono una parziale denaturazione producendo quindi degli intermedi monomerici amiloidogenici ripiegati diversamente. Tali intermedi si aggregano quindi in oligomeri solubili, profilamenti, filamenti e fibrille amiloidi. Tafamidis si lega in modo non cooperativo ai due siti di legame della tiroxina presenti nella forma tetramerica nativa di transtiretina, impedendo la loro dissociazione in monomeri. L’inibizione della dissociazione dei tetrameri di transtiretina costituisce il razionale di impiego di tafamidis in quanto rallenta la progressione della malattia.
(fonte: RCP)
Tafamidis Meglumine sul sito della FDA
Tafamidis Meglumine su Google Scholar (ricerca globale)
Tafamidis Meglumine su Google Scholar (ricerca in italiano)
COSTO E PRESCRIVIBILITA’:
Vyndaqel 20 mg – capsula molle – uso orale – blister (PVC/ALU)» 30 capsule
- Classe di rimborsabilita’: H
- Prezzo ex factory (I.V.A. esclusa): € 13850,42
- Prezzo al pubblico (I.V.A. inclusa): € 22858,91
Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – internista, neurologo, cardiologo (RRL).