SCHEDA – Tafamidis

TAFAMIDIS – VYNDAQEL

Pagina creata il 17/05/2013; ultimo aggiornamento: 04/01/2020

Tafamidis formula di struttura

Tafamidis formula bruta: C₁₄H₇Cl₂NO₃

Tafamidis denominazione IUPAC: 2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylic acid

Nome commerciale e formulazioni:

Vyndaqel 20 mg capsule molli

SCHEDA TECNICA VYNDAQEL (RCP) (fonte: EMA – 04/01/2020)

riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Vyndaqel destinato al pubblico

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INDICAZIONI:
Vyndaqel è indicato per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina nei pazienti adulti affetti da polineuropatia sintomatica di stadio 1 al fine di ritardare la compromissione neurologica periferica.

CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP.

Meccanismo d’azione
Tafamidis è un nuovo stabilizzatore specifico della transtiretina.

La polineuropatia amiloide da TTR è una neuropatia degenerativa assonale progressiva e che presenta molteplici aspetti, ed è caratterizzata da compromissione sensoriale, motoria e autonomica. La dissociazione del tetramero di transtiretina in monomeri rappresenta la reazione limitante la velocità nella patogenesi della polineuropatia amiloide da TTR, nota anche come polineuropatia amiloide familiare da TTR (TTR-FAP). I monomeri ripiegati subiscono una parziale denaturazione producendo quindi degli intermedi monomerici amiloidogenici ripiegati diversamente. Tali intermedi si aggregano quindi in oligomeri solubili, profilamenti, filamenti e fibrille amiloidi. Tafamidis si lega in modo non cooperativo ai due siti di legame della tiroxina presenti nella forma tetramerica nativa di transtiretina, impedendo la loro dissociazione in monomeri. L’inibizione della dissociazione dei tetrameri di transtiretina costituisce il razionale di impiego di tafamidis in quanto rallenta la progressione della malattia.

(fonte: RCP)