ATALUREN
Nome commerciale e formulazioni
Translarna 125 mg granulato per sospensione orale
Translarna 250 mg granulato per sospensione orale
- Translarna 1.000 mg granulato per sospensione orale
SCHEDA TECNICA TRANSLARNA (RCP) — fonte: EMA 09/02/2023
riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Translarna destinato al pubblico (fonte: EMA 29/01/2017)
INDICAZIONI
Translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazione nonsenso nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari o superiore a 2 anni (vedere paragrafo 5.1 dell’RCP).
La presenza di una mutazione nonsense del gene della distrofina deve essere stabilita mediante analisi genetiche (vedere paragrafo 4.4 dell’RCP)
CONTROINDICAZIONI
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP.
Uso concomitante di aminoglicosidi per via endovenosa (vedere paragrafo 4.4 e 4.5 dell’RCP).
Meccanismo d’azione
Una mutazione nonsense del DNA comporta un codone di stop prematuro nell’mRNA. Questo codone di stop prematuro nell’mRNA causa la malattia interrompendo la traduzione prima della generazione di una proteina completa. Ataluren consente il readthrough ribosomiale dell’mRNA che contiene un codone di stop prematuro, consentendo in tal modo la produzione di una proteina completa. (fonte: RCP)
ATALUREN su PubMed ==> da QUI
ATALUREN e Distrofia di Duchenne su PubMed ==> da QUI
ATALUREN su Google Scholar (ricerca integrale) ==> da QUI
ATALUREN su Google Scholar (ricerca il lingua italiana) ==> da QUI
COSTO
TRANSLARNA 125 mg – granulato per sospensione orale – uso orale – bustina – 125 mg – 30 bustine;
- Classe di rimborsabilità «H»;
- Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 3042,00;
- Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 5020,52;
TRANSLARNA 250 mg – 30 bustine;
- Classe di rimborsabilità «H»;
- Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 6084,00;
- Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 10041,03;
TRANSLARNA 125 1000 mg – granulato per sospensione orale – uso orale – bustina – 1000 mg – 30 bustine;
- Classe di rimborsabilita’ «H»;
- Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 24336,00;
- Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 40164,13;
classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Translarna»: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – centri individuati dalle regioni (RNRL).