ATALUREN


Nome commerciale e formulazioni

  • Translarna 125 mg granulato per sospensione orale

  • Translarna 250 mg granulato per sospensione orale

  • Translarna 1.000 mg granulato per sospensione orale

SCHEDA TECNICA TRANSLARNA (RCP) — fonte: EMA 09/02/2023


riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Translarna destinato al pubblico (fonte: EMA 29/01/2017)

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INDICAZIONI

Translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazione nonsenso nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari o superiore a 2 anni (vedere paragrafo 5.1 dell’RCP).

La presenza di una mutazione nonsense del gene della distrofina deve essere stabilita mediante analisi genetiche (vedere paragrafo 4.4 dell’RCP)


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP.
Uso concomitante di aminoglicosidi per via endovenosa (vedere paragrafo 4.4 e 4.5 dell’RCP).


Meccanismo d’azione
Una mutazione nonsense del DNA comporta un codone di stop prematuro nell’mRNA. Questo codone di stop prematuro nell’mRNA causa la malattia interrompendo la traduzione prima della generazione di una proteina completa. Ataluren consente il readthrough ribosomiale dell’mRNA che contiene un codone di stop prematuro, consentendo in tal modo la produzione di una proteina completa. (fonte: RCP)


L’EMA conferma la raccomandazione di non rinnovare l’autorizzazione di Translarna per la distrofia muscolare di Duchenne (link)

Con una comunicazione del 26 gennaio 2024, l’Agenzia Europea del Farmaco ha comunicato che il proprio Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), ha “... confermato la propria raccomandazione iniziale di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) subordinata a condizioni di Translarna (ataluren). ...”

Come si legge nella comunicazione, soprattutto sulla scorta di uno studio post-autorizzativo, è venuta a mancare la dimostrazione di una efficacia statisticamente significativa nei soggetti che avevano avuto un declino delle capacità deambulatorie rispetto ai soggetti arruolati nello stesso studio che però avevano assunto un placebo.

Per tale motivo, si legge nella comunicazione; ” … l’EMA ha concluso che i benefici di Translarna non sono stati confermati e ha raccomandato di non rinnovarne l’autorizzazione all’immissione in commercio. Una volta che questa raccomandazione sarà confermata dalla Commissione europea, il medicinale non sarà più autorizzato nell’UE. …”

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ATALUREN su PubMed ==> da QUI

ATALUREN e Distrofia di Duchenne su PubMed ==> da QUI

ATALUREN su Google Scholar (ricerca integrale) ==> da QUI

ATALUREN su Google Scholar (ricerca il lingua italiana) ==> da QUI


COSTO

TRANSLARNA 125 mg – granulato per sospensione orale – uso orale – bustina – 125 mg – 30 bustine;

  • Classe di rimborsabilità «H»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 3042,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 5020,52;

 

TRANSLARNA 250 mg – 30 bustine;

  • Classe di rimborsabilità «H»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 6084,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 10041,03;

 

TRANSLARNA 125 1000 mg – granulato per sospensione orale – uso orale – bustina – 1000 mg – 30 bustine;

  • Classe di rimborsabilita’ «H»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 24336,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 40164,13;

 

classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Translarna»: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – centri individuati dalle regioni (RNRL).


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