AGALSIDASI ALFA – REPLAGAL


Nome commerciale:

Replagal 1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione


agalsidasi alfa è la proteina α-galattosidasi A umana prodotta con tecniche di ingegneria genetica in linee cellulari umane.


SCHEDA TECNICA REPLAGAL (RCP)  (fonte: EMA – 24/11/2017)


riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Replagal destinata al pubblico

Download (PDF, 74KB)


INDICAZIONI:
Replagal è indicato come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry (carenza di α-galattosidasi A)


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP


Meccanismo d’azione
La malattia di Fabry è un’alterazione del metabolismo dei glicosfingolipidi provocata dalla riduzione dell’attività dell’enzima lisosomiale α-galattosidasi A, che determina l’accumulo del glicosfingolipide substrato di tale enzima denominato globotriaosilceramide (Gb3 o GL-3, anche noto come ceramide triesoside, CTH). Agalsidasi alfa catalizza l’idrolisi della Gb3, staccando il residuo terminale di galattosio dalla molecola. Il trattamento con l’enzima ha dimostrato di ridurre l’accumulo della Gb3 in molte tipologie cellulari dell’organismo, comprese le cellule endoteliali e parenchimali. Agalsidasi alfa viene prodotta in linee cellulari umane per ottenere un enzima caratterizzato da un profilo di glicosilazione umano in grado di influenzare la captazione dei recettori per il mannosio 6 fosfato presenti sulla superficie delle cellule bersaglio.


Agalsidasi Alfa su PubMed ==> da QUI

Agalsidasi Alfa sul sito della FDA  ==> da QUI 

 Agalsidasi Alfa sul sito della Cochrane ==> da QUI 


 classe di rimborsabilità: «H»;

classificazione ai fini della fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica (RR).

Costo => Replagal 1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione – 1 flaconcino uso endovenoso:  € 2.539,69


ultimo aggiornamento: 27/11/2017