(Determina dell’Agenzia Italiana del Farmaco, 4 agosto 2017)

(sostituzione allegato 1 della determina 507/2013)

allegato 1

Denominazione: teriparatide (Paratormone-PTH)

Indicazione terapeutica: terapia sostitutiva ormonale per la cura dell’ipoparatiroidismo cronico grave.

Criteri di inclusione
Pazienti di età > 18 anni che rientrano in una o più delle seguenti categorie:
1. pazienti divenuti ipoparatiroidei permanenti dopo tiroidectomia totale e che sviluppano durante l’utilizzo della terapia convenzionale con calcio e vitamina D la formazione di calcoli o la deposizione di calcio a livello del parenchima renale(nefrocalcinosi);
2. pazienti che già in partenza presentano un difetto della funzionalità renale che potrebbe aggravarsi con l’uso del calcio e della vitamina D;
3. pazienti non responder alla vit. D che dopo interventi di tiroidectomia totale complicatasi con ipoparatiroidismo grave hanno manifestato gravi episodi di ipocalcemia e ipomagnesemia, risoltisi solo con la somministrazione di PTH;
4. pazienti affetti da mutazioni attivanti del calcium-sensing receptor(CaR) che, in quanto affetti da questa mutazione, non sono adeguatamente responsivi alla terapia con calcio e vitamina D;
5. pazienti affetti da forme congenite di insufficienza delle ghiandole paratiroidee come esemplificato dalla Sindrome di DiGeorge o le forme di ipoparatiroidismo autoimmune nell’ambito delle sindromi polighiandolari autoimmuni, le condizioni di ipoparatiroidismo da distruzione ghiandolare per invasione da parte di cellule tumorali o per accumuli intraghiandolari di ferro o rame (emocromatosi e Malattia di Wilson).

<pCriteri di esclusione:
1. pazienti con età inferiore ai 18 anni;
2. pazienti ben compensati dalla terapia con calcio e vitamina D, che non manifestano alterazioni della funzionalità renale e che non hanno mai presentato sviluppo di calcolosi renale o nefrocalcinosi;
3. pazienti con insufficienza renale grave; cautela in pazienti con insufficienza renale di grado moderato;
4. donne incinte o che allattano.
L’uso di teriparatide nei pazienti con insufficienza epatica grave non è consigliato in quanto non sono disponibili dati relativi a tale categoria di pazienti.
Il farmaco non è stato studiato in pazienti con urolitiasi in fase attiva. Pertanto, il medicinale deve essere usato con cautela nei pazienti con urolitiasi in fase attiva o recente perchè può potenzialmente peggiorare questa condizione.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco.

Piano terapeutico
La posologia utilizzabile inizialmente e che ha dimostrato di ottenere i migliori risultati in termini di correzione dei parametri ionici (calcemia, fosforemia, magnesiemia, calciuria), a fronte di scarsi e ben tollerabili effetti collaterali, è di 0,5-0,7 mcg\kg\die, in doppia somministrazione sottocutanea, collocandosi orientativamente tra i 20 e gli 80 mcg/die, da calibrare in base alla risposta del paziente in corso di follow-up. Tuttavia, considerando che il dispositivo di somministrazione del teriparatide eroga una quantità fissa e non modificabile, di 20 mcg/pro-dose, in alcuni casi, la dose iniziale da somministrare potrebbe essere aggiustata lievemente in eccesso o in difetto, rispetto alla dose calcolata, per ottenere la precisa erogazione prevista (tra una e quattro dosi).
Il periodo massimo di utilizzo non deve superare i 36 mesi nell’arco della vita del paziente.

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del medicinale;

Parte di provvedimento in formato grafico