Velaglucerasi Alfa
Nome commerciale e formulazioni
VPRIV 200 Unità Polvere per soluzione per infusione
VPRIV 400 Unità Polvere per soluzione per infusione
prodotto in una linea cellulare di fibroblasti umani HT-1080 mediante tecnologia del DNA ricombinante.
SCHEDA TECNICA VPRIV (RCP) (fonte: EMA – 13/09/2025)
riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Vpriv destinato al pubblico
INDICAZIONI
VPRIV è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva (TES) a lungo termine in pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.
CONTROINDICAZIONI
Grave reazione allergica al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP
Fertilità, gravidanza e allattamento
Donne in età fertile
Le pazienti con malattia di Gaucher che sviluppano una gravidanza possono attraversare un periodo di aumentata attività della malattia durante la gravidanza e il puerperio. Per le donne con malattia di Gaucher che stanno pianificando una gravidanza è necessaria una valutazione dei rischi e dei benefici.
Gravidanza
I dati relativi all’uso di velaglucerasi alfa in donne in gravidanza non ci sono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti su gravidanza, sviluppo embrionale/fetale, parto o sviluppo postnatale. Per impostare una terapia personalizzata occorre monitorare attentamente la gravidanza e le manifestazioni cliniche della malattia di Gaucher. VPRIV deve essere prescritto con cautela a donne in stato di gravidanza.
Allattamento
Esistono informazioni insufficienti sull’escrezione di velaglucerasi alfa o dei suoi metaboliti nel latte materno. Velaglucerasi è una forma sintetica di beta-glucocerebrosidasi, un normale componente del latte materno. Studi con altre forme dell’enzima hanno rilevato livelli molto bassi dell’enzima nel latte materno. Deve essere presa la decisione se interrompere l’allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con VPRIV tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Fertilità
Gli studi sugli animali non mostrano alcuna evidenza di ridotta fertilità (vedere paragrafo 5.3 dell’RCP).
MECCANISMO DI AZIONE
La malattia di Gaucher è un disturbo autosomico recessivo dovuto a mutazioni del gene GBA, che provocano una carenza dell’enzima lisosomiale beta-glucocerebrosidasi. Questa carenza enzimatica causa un accumulo di glucocerebroside principalmente a livello dei macrofagi, dando vita alle cosiddette cellule schiumose o “cellule di Gaucher”. In questo disturbo da accumulo lisosomiale (LSD) le caratteristiche cliniche rispecchiano la distribuzione delle cellule di Gaucher nel fegato, nella milza, nel midollo osseo, nello scheletro e nei polmoni. L’accumulo di glucocerebroside nel fegato e nella milza determina organomegalia. L’interessamento osseo provoca deformazioni e anomalie scheletriche e crisi ossee. I depositi nel midollo osseo e il sequestro splenico determinano anemia e trombocitopenia clinicamente significative.
Il principio attivo di VPRIV è la velaglucerasi alfa prodotta mediante tecnologia di attivazione genica in una linea cellulare umana. Velaglucerasi alfa è una glicoproteina. Il monomero ha un peso di circa 63 kDa, è costituito da 497 aminoacidi e possiede la stessa sequenza aminoacidica dell’enzima umano naturale, la glucocerebrosidasi. Contiene cinque potenziali siti di N-glicosilazione, quattro dei quali sono occupati. È prodotta in modo da contenere catene di glicani prevalentemente del tipo ad alto mannosio per facilitare l’assimilazione dell’enzima da parte delle cellule fagocitiche bersaglio attraverso il recettore del mannosio.
Velaglucerasi alfa integra o sostituisce il beta-glucocerebrosidasi, l’enzima che catalizza l’idrolisi del glucocerebroside in glucosio e ceramide nel lisosoma, riducendo la quantità di glucocerebroside accumulato e correggendo la fisiopatologia della malattia di Gaucher. Nei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 velaglucerasi alfa aumenta la concentrazione di emoglobina e le conte piastriniche e riduce il volume di fegato e milza. (fonte: RCP)
VELAGLUCERASI ALFA su PubMed ==> da QUI
VELAGLUCERASI ALFA sul sito della FDA ==> da QUI
Determinazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, 1 marzo 2011
- Classe di rimborsabilità: H.
- medicinale soggetto a prescrizione medica (RR).
- VPRIV 200 U – polvere per soluzione per infusione – uso endovenoso – flaconcino (vetro)» 1 flaconcino
- Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 736,16.
- Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 1214,96;
- VPRIV 400 U – polvere per soluzione per infusione – uso endovenoso – flaconcino (vetro)» 1 flaconcino
- Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 1472,32.
- Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 2429,92.