SAPROPTERINA
Pagina creata il 3 maggio 2012; ultimo aggiornamento: 19/10/2023
Nome Commerciale e formulazioni:
Kuvan 100 mg compresse solubili
SCHEDA TECNICA KUVAN (RCP) (fonte: EMA 19/10/2023)
riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Kuvan ad uso del pubblico
INDICAZIONI:
Kuvan è indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età affetti da fenilchetonuria (PKU), che hanno mostrato di rispondere a tale trattamento (vedere paragrafo 4.2 dell’RCP).
Kuvan è anche indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età con carenza di tetraidrobiopterina (BH4), che hanno mostrato di rispondere al trattamento (vedere paragrafo 4.2 dell’RCP).
CONTROINDICAZIONI
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP.
Meccanismo d’azione
L’iperfenilalaninemia (HPA) è diagnosticata in conseguenza di una aumento anormale dei livelli di fenilalanina nel sangue ed è normalmente causata da mutazioni autosomiche recessive nei geni che codificano per l’enzima fenilalanina idrossilasi (in caso di fenilchetonuria, PKU) o negli enzimi coinvolti nella biosintesi o nella rigenerazione della 6R-tetraidrobiopterina (6R-BH4) (in caso di carenza di BH4). La carenza di BH4 è un insieme di disordini derivanti da mutazioni o delezioni nei geni che codificano per uno dei 5 enzimi coinvolti nella biosintesi o nel riciclo di BH4. In entrambi i casi la fenilalanina non può effettivamente essere trasformata nell’amminoacido tirosina, il che provoca l’aumento del livello di fenilalanina nel sangue.
Sapropterina è una versione sintetica della molecola 6R-BH4 esistente in natura, la quale è un cofattore dell’idrossilasi per fenilalanina, tirosina e triptofano.
La finalità per cui Kuvan viene somministrato, nei pazienti PKU responsivi alla BH4, è aumentare l’attività della fenilalanina idrossilasi difettosa e quindi di ristabilire o aumentare il metabolismo ossidativo della fenilalanina in modo tale da ridurre o mantenere il livello di fenilalanina nel sangue,
prevenire o ridurre un ulteriore accumulo di fenilalanina e aumentare la tolleranza all’assunzione di fenilalanina nella dieta alimentare. Il razionale per la somministrazione di Kuvan in pazienti affetti da carenza di BH4 è quello di rimpiazzare i livelli deficitari di BH4, ristabilendo quindi l’attività della
fenilalanina idrossilasi.
(fonte: RCP)
Sapropterina sul PubMed ==> da QUI
Sapropterina sul sito della FDA ==> da QUI
Sapropterina su Google Scholar (ricerca globale) → da QUI
Sapropterina su Google Scholar (ricerca in lingua italiana) → da QUI
COSTO:
Kuvan 100 mg compresse solubili – uso orale – flacone 30 compresse: € 1.128,89
Kuvan 100 mg compresse solubili – uso orale – flacone 120 compresse: € 4.325,87
secondo la “DETERMINAZIONE AIFA 8 giugno 2009”:
- Classe di rimborsabilità: H
- medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (RRL)