AGALSIDASI BETA – FABRAZYME


nome commerciale e formulazioni:

FABRAZYME 5 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

FABRAZYME 35 mg, polvere per concentrato per soluzione per infusione


L’agalsidasi beta è una forma ricombinante della α-galattosidasi A umana ed è prodotto mediante tecnologia del DNA ricombinante da colture cellulari di ovaio di criceto cinese (CHO). La sequenza di aminoacidi della forma ricombinante, così come la sequenza di nucleotidi che l’ha codificata, sono identiche alla forma naturale della α-galattosidasi.


SCHEDA TECNICA FABRAZYME (RCP) (Fonte: EMA – controllato aggiornamento il 26/12/2015


riassunto di una relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Fabrazyme destinato al pubblico

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INDICAZIONI:

“Fabrazyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry (deficit di alfa-galattosidasi A).”

Fabrazyme è indicato negli adulti, nei bambini e negli adolescenti a partire dagli 8 anni.


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP


Viene raccomandato di usare la dose “piena” invece della dose ridotta che era stata consigliata precedentemente per la carenza del farmaco, a causa dell’insorgenza di effetti avversi  ==>   vedere QUI


MECCANISMO DI AZIONE

La malattia di Fabry è una patologia progressiva, ereditaria, eterogenea e multisistemica, che colpisce sia uomini che donne. È caratterizzata da un deficit di α-galattosidasi. La riduzione o l’assenza di attività dell’α-galattosidasi provoca l’accumulo di GL-3 nei lisosomi di varie tipologie cellulari, comprese le cellule endoteliali e parenchimali, portando in definitiva a un deterioramento clinico potenzialmente fatale in conseguenza di complicanze renali, cardiache e cerebrovascolari.

La base logica della terapia enzimatica sostitutiva consiste nel ripristinare un livello di attività enzimatica sufficiente a eliminare il substrato accumulatosi nei tessuti degli organi prevenendo, stabilizzando o invertendo pertanto il processo di declino funzionale di questi organi prima che si verifichino danni irreversibili.
A seguito dell’infusione endovenosa, l’agalsidasi beta viene rapidamente rimosso dal circolo e captato dall’endotelio vascolare e dalle cellule parenchimali all’interno dei lisosomi, probabilmente attraverso i recettori del mannosio-6 fosfato, mannosio e delle asialoglicoproteine.


Agalsidasi beta (fabrazyme) su PubMed ==> da QUI

Agalsidasi beta (fabrazyme) sul sito della FDA ==> da QUI

Agalsidasi beta (fabrazyme) sul sito della Cochrane ==> da QUI


Costo a prescrivibilità

  • classificazione ai fini della fornitura del medicinale Fabrazyme (agalsidasi beta): medicinale soggetto a prescrizione medica (RR).
  • classe di rimborsabilità: «H»;
    • prezzo ex factory (IVA esclusa): € 3410,16;
    • prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 4745,31.