OMAVELOXOLONE
Omaveloxolone – IUPAC name: N-[(4aS,6aR,6bS,8aR,12aS,14aR,14bS)-11-cyano-2,2,6a,6b,9,9,12a-heptamethyl-10,14-dioxo-1,3,4,5,6,7,8,8a,14a,14b-decahydropicen-4a-yl]-2,2-difluoropropanamide
Omaveloxolone – formula: C33H44F2N2O3
Nome del farmaco e formulazioni
Skyclarys 50 mg capsule rigide
Scheda tecnica (RCP) di Skyclarys (omaveloxolone)
Sintesi di Skyclarys e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE)
INDICAZIONI DI SKYCLARYS:
Skyclarys è indicato per il trattamento dell’atassia di Friedreich negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni.
CONTROINDICAZIONI:
Fertilità, gravidanza e allattamento
Gravidanza
I dati relativi all’uso di omaveloxolone in donne in gravidanza non esistono. Gli studi sugli animali hanno mostrato una tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3 dell’RCP).
Skyclarys non deve essere usato durante la gravidanza e in donne in età fertile che non usano misure contraccettive. Le pazienti devono usare misure contraccettive efficaci prima di iniziare il trattamento con Skyclarys, durante il trattamento e per 28 giorni dopo l’interruzione del trattamento.Skyclarys può ridurre l’efficacia dei contraccettivi ormonali (vedere paragrafo 4.5 dell’RCP).
Le pazienti devono essere avvisate di evitare l’uso concomitante con contraccettivi ormonali combinati (ad esempio, pillola, cerotto, anello). Alle donne che utilizzano contraccettivi ormonali deve essere consigliato l’uso di un metodo contraccettivo alternativo (ad esempio, sistema intrauterino non ormonale) o di un contraccettivo non ormonale aggiuntivo (ad esempio, profilattici) durante l’uso concomitante e per 28 giorni dopo l’interruzione di Skyclarys.
Allattamento
Non esistono dati sulla presenza di omaveloxolone nel latte materno umano. Omaveloxolone è presente nel latte di femmine di ratto in allattamento e ha provocato effetti correlati al trattamento nella prole (vedere paragrafo 5.3 dell’RCP). Il rischio per i lattanti non può essere escluso. Skyclarys non deve essere usato durante l’allattamento.
Fertilità
Non esistono dati relativi agli effetti di Skyclarys sulla fertilità umana. I dati negli animali non hanno indicato una compromissione della fertilità del padre o della madre (vedere paragrafo 5.3 dell’RCP).
meccanismo di azione di omaveloxolone
Il meccanismo esatto mediante il quale omaveloxolone esercita il suo effetto terapeutico nei pazienti con atassia di Friedreich non è noto. È stato dimostrato che omaveloxolone attiva la via del fattore nucleare 2 (eritroide2) correlato (Nrf2) in vitro e in vivo negli animali e negli esseri umani. La via dell’Nrf2 è coinvolta nella risposta cellulare allo stress ossidativo. Esistono sostanziali evidenze di soppressione dei livelli e dell’attività dell’Nrf2 nelle cellule dei pazienti con atassia di Friedreich.
Omaveloxolone sul sito della FDA
COSTO E RIMBORSABILITA’:
Il medicinale SKYCLARYS a base di omaveloxolone è inserito nell’elenco, istituito con provvedimento della Commissione unica del farmaco, di cui all’art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648 (determina AIFA 5 luglio 2024)
Con il comunicato n. 59 del 15 dicembre 2025, l’AIFA ha comunicato che il suo Consiglio di Amministrazione ha dato il via libera alla rimborsablità, quindi alla prescrizione a carico del SSN, del farmaco Skyclarys, contenente la molecola Omaveloxolone, il primo farmaco orfano per il trattamento dell’Atassia di Friedreich autorizzato dall’EMA e ciò grazie alla procedura di negoziazione con l’azienda titolare.
il farmaco sarà disponibile in regime di rimborsabilità per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore ai 16 anni, dietro prescrizione dei centri per la cura delle malattie rare.
Alla data di pubblicazione di questa pagina, il 6 gennaio 2026, non è stata ancora pubblicata la detrmina AIFA con i costi e la rimborsabilità