MIGLUSTAT – ZAVESCA
Nome commerciale e formulazioni:
ZAVESCA 100 mg, capsule rigide
SCHEDA TECNICA ZAVESCA (RCP) (fonte: EMA 05/06/2024)
riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Zavesca destinato al pubblico
INDICAZIONI:
Zavesca è indicato per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 di pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata. Zavesca può solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1 dell’RCP).
Zavesca è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in età pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C (vedere paragrafi 4.4 e 5.1 dell’RCP)
CONTROINDICAZIONI
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati nel paragrafo 6.1 dell’RCP
FERTILITA’ , GRAVIDANZA ED ALLATTAMENTO
Gravidanza
Non vi sono dati adeguati provenienti dall’uso del miglustat in donne in gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicità materna ed embrio-fetale, compresa una riduzione della sopravvivenza embrio-fetale (vedere paragrafo 5.3 dell’RCP). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Il miglustat attraversa la placenta e non deve essere utilizzato durante la gravidanza.
Allattamento
Non è noto se il miglustat venga secreto nel latte materno. Zavesca non deve essere assunto durante l’allattamento.
Fertilità
Studi nei ratti hanno evidenziato che il miglustat influenza negativamente i parametri del liquido seminale (motilità e morfologia degli spermatozoi) riducendo, quindi, la fertilità (vedere paragrafi 4.4 e 5.3 dell’RCP).
Contraccezione negli uomini e nelle donne
Le donne in età fertile devono adottare misure di contraccezione. Durante l’assunzione di Zavesca e per 3 mesi dopo l’interruzione, i pazienti di sesso maschile devono adottare metodi contraccettivi affidabili (vedi paragrafi 4.4 e 5.3 dell’RCP)
MECCANISMO D’AZIONE
Malattia di Gaucher di tipo 1
La malattia di Gaucher è un disturbo metabolico ereditario provocato dall’incapacità di degradare il glucosilceramide risultante in un accumulo lisosomiale di questa sostanza ed in una patologia diffusa.
Il miglustat è un inibitore della glucosilceramide sintetasi, l’enzima responsabile della prima fase della sintesi della maggior parte dei glicolipidi. In vitro, la glucosilceramide sintetasi è inibita dal miglustat con una IC50 di 20-37 μM. Inoltre l’azione inibitoria sulla glucosilceramidasi non lisosomiale è stata dimostrata sperimentalmente in vitro. L’azione inibitoria sulla glucosilceramide sintetasi costituisce il razionale della terapia per la riduzione del substrato nella malattia di Gaucher. …
Malattia di Niemann Pick di tipo C
La malattia di Niemann Pick di tipo C è un disordine neurodegenerativo molto raro, invariabilmente progressivo e fatale caratterizzato da un alterata veicolazione intracellulare dei lipidi. Le manifestazioni neurologiche sono considerate secondarie all’accumulo anormale di glicosfingolipidi nelle cellule nervose e gliali. …
Complessivamente i dati mostrano che il trattamento con Zavesca può ridurre la progressione dei sintomi neurologici clinicamente rilevanti in pazienti con la malattia di Neimann pick di tipo C. Il beneficio del trattamento con Zavesca per le manifestazioni neurologiche in pazienti con malattia di Niemann Pick di tipo C deve essere valutato su base regolare, per esempio ogni 6 mesi; la continuazione della terapia deve essere rivalutata dopo almeno 1 anno di trattamento con Zavesca (vedere paragrafo 4.4. dell’RCP)…
(fonte: RCP)
Miglustat su PubMed ==> da QUI
Miglustat sul sito della FDA ==> da QUI
Miglustat su Google Scholar (ricerca globale) ==> da QUI
Miglustat su Google Scholar (ricerca in lingua italiana ==> da QUI
Costo: Zavesca 100 mg capsule rigide – 84 capsule in blister – uso orale ==> € 10.191,22
Classe di rimborsabilità: A (distribuzione diretta anche da strutture pubbliche)
Regime di fornitura: ricetta limitativa ripetibile