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Staminali e SLA

AGGIORNAMENTO DEL 28/06/2012

Numerose testate on-line riportano la notizia che ieri, 27/06/2012, nell’ambito del progetto descritto in questa pagina, è stato eseguito in Italia il primo impianto di cellule staminali in soggetto affetto da SLA; si è trattato dell’impianto di cellule staminali provenienti da un feto morto per altre cause in un paziente di 31 anni. Tutte le testate insistono nel ricordare che si è ancora nella fase 1 della spermentazione, quindi nessuna speranza a breve termine.

La notizia può essere letta in modo sufficientemente completo nel sito dell’ansa.it, a QUESTO link

A fine marzo in numerosi siti è rimbalzata la notizia che l’ISS (Istituto Superiore di Sanità) ha autorizzato la Casa sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietralcina in collaborazione con l’Ospedale di Terni, sede della banca delle staminali, ad avviare una sperimentazione di “fase I” con trapianto di cellule staminali su pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Si tratterà di un piccolo gruppo, selezionato con estrema attenzione, e la sperimentazione partirà solo dopo il parere dei Comitati Etici locali.

Riporto la notizia per fare alcune considerazioni generiche che ritengo importanti, agganciandole al caso particolare.

Ogni farmaco, prima di essere immesso in commercio, deve superare una lunghissima serie di test e controlli.

Classicamente si suddivide questo periodo pre-commercializzatione in tre fasi:

FASE I: Studio preliminare sulla sicurezza e sulla modalità di azione

è dedicato allo studio del profilo di sicurezza del farmaco, quindi all’evidenziazione di eventuali effetti indesiderati, eventualmente in rapporto ai dosaggi, e allo studio della farmacocinetica, cioè al percorso che il farmaco segue nell’organismo, dall’assorbimento fino all’eliminazione. Per questo motivo il farmaco viene testato su soggetti sani volontari. In questa fase di solito, non si fanno valutazioni di efficacia.

FASE II: Studi terapeutici pilota

superato lo scoglio della prima fase e riconosciuta l’esistenza di un profilo di sicurezza accettabile in rapporto all’uso previsto, si passa ad una fase di sperimentazione su piccoli gruppi di soggetti affetti dalla malattia per cui il farmaco viene proposto; quindi si valuta l’efficacia definendo anche i dosaggi e la posologia.

FASE III: Studi terapeutici su più larga scala

se durante la fase II si riesce a dimostrare l’efficacia del farmaco, si passa a una sperimentazione su gruppi più numerosi di soggetti ammalati; l’intento è quello di valutare l’efficacia e gli eventuali effetti indesiderati su un campione molto più ampio e quindi maggiormente significativo.

I farmaci che superano con successo la fase III della sperimentazione ottengono l’autorizzazione per la l’immissione in commencio.

Comincia allora la:

Fase IV: Dopo la commercializzazione

é la fase cosiddetta del post-marketing; vengono monitorati gli eventuali effetti indesiderati che emergono quando i soggetti utilizzatori sono numerosissimi.

Fatta questa premessa, ricordo che nel caso della sperimentazione autorizzata per un ristretto numero di pazienti affetti da SLA, si è ancora alla “fase I”.

In effetti quindi “dovrebbe” essere una sperimentazione su un piccolo gruppo di soggetti sani per valutare tollerabilità ed eventuale tossicità.

E’ banalmente comprensibile però che la procedura terapeutica da sperimentare è particolarmente delicata e quindi la sperimentazione su soggetti volontari sani è impensabile, per lo meno in un paese civile come speriamo sia l’Italia.

Quindi ritengo che il trial sperimentale proposto ci darà anche preziose informazioni sulla efficacia del trapianto di cellule staminali in soggetti con SLA, naturalmente se il profilo di sicurezza che verrà rilevato durante il percorso terapeutico lo permetterà.

La letteratura scientifica mondiale seria riporta ad oggi solo studi piuttosto limitati e non offre dati certi sulla sicurezza e sull’efficacia della terapia con cellule staminali in pazienti affetti da SLA.

E’ per questo quindi che il protocollo sperimentale approvato è considerato di “fase I”.

Girando sul web però è possibile reperire siti che pubblicizzano la possibilità di effettuare miracolistiche cure con cellule staminali per pazienti con SLA, ma anche con Alzheimer, leucodistrofie, lesioni midollari, Parkinson e numerose altre, naturalmente a carissimo prezzo in cliniche rigorosamente private, per lo più in paesi asiatici.

Sono certo che i nostri ottimi scienziati non hanno tempo ne voglia di dimostrare cose che all’estero sono considerate “scientificamente acquisite” e ciò mi fa ritenere che alla base di queste strabilianti proposte terapeutiche non vi siano solide basi scientifiche ma più probabilmente interessi commerciali piuttosto forti.

Ad oggi non esiste una ricerca condotta con criteri di serietà che ha dimostrato una efficacia significativa della terapia con cellule staminali nei soggetti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.

Peraltro, ad essere pignoli, le cellule staminali non sono tutte uguali, devono provenire da una fonte certa, certamente non devono essere contaminati da elementi virali, devono essere correttamente conservate, devono subire un corretto trattamento pre-impianto, devono essere impiantate attraverso la via corretta. Non sono certo che le proposte che si reperiscono sul web soddisfino in pieno questi requisiti. Queste cliniche infatti non sembrano essere sottoposte ad alcuna autorità che ne controlli e validi i protocolli.

Comprendo che la sofferenza propria o, peggio, di una persona cara possa portare a tentare qualsiasi strada sembri promettente, ma non sono sicuro che alla fine di questa vi sia il sorriso, anzi, lo confesso, sono certo che c’è la delusione; delusione non per il denaro, ma una speranza tradita.

Comprendo anche che attendere è duro, a volte impossibile, ma per adesso la scelta non può essere l’ennesima delusione.

Un augurio di buon lavoro ai nostri scienziati e, perché no, a tutti coloro che lavorano per inseguire con tenacia solo la verità.

Saluti.

Dott. S. Nicolosi
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Dott. Salvatore NicolosI

2 Comments

  1. costanza 2 Maggio 2011
    • admin 2 Maggio 2011
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