Velaglucerasi Alfa


Nome commerciale e formulazioni

VPRIV 200 Unità Polvere per soluzione per infusione

VPRIV 400 Unità Polvere per soluzione per infusione


prodotto in una linea cellulare di fibroblasti umani HT-1080 mediante tecnologia del DNA ricombinante.


SCHEDA TECNICA VPRIV (RCP)  (fonte: EMA – verificato il 5/12/2017)


riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Vpriv destinato al pubblico

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INDICAZIONI

VPRIV è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva (TES) a lungo termine in pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.


CONTROINDICAZIONI

Grave reazione allergica al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP


MECCANISMO DI AZIONE

La malattia di Gaucher è un disturbo autosomico recessivo dovuto a mutazioni del gene GBA, che provocano una carenza dell’enzima lisosomiale beta-glucocerebrosidasi. Questa carenza enzimatica causa un accumulo di glucocerebroside principalmente a livello dei macrofagi, dando vita alle cosiddette cellule schiumose o “cellule di Gaucher”. In questo disturbo da accumulo lisosomiale (LSD) le caratteristiche cliniche rispecchiano la distribuzione delle cellule di Gaucher nel fegato, nella milza, nel midollo osseo, nello scheletro e nei polmoni. L’accumulo di glucocerebroside nel fegato e nella milza determina organomegalia. L’interessamento osseo provoca deformazioni e anomalie scheletriche e crisi ossee. I depositi nel midollo osseo e il sequestro splenico determinano anemia e trombocitopenia clinicamente significative.

Il principio attivo di VPRIV è la velaglucerasi alfa prodotta mediante tecnologia di attivazione genica in una linea cellulare umana. Velaglucerasi alfa è una glicoproteina. Il monomero ha un peso di circa 63 kDa, è costituito da 497 aminoacidi e possiede la stessa sequenza aminoacidica dell’enzima umano naturale, la glucocerebrosidasi. Contiene cinque potenziali siti di N-glicosilazione, quattro dei quali sono occupati. È prodotta in modo da contenere catene di glicani prevalentemente del tipo ad alto mannosio per facilitare l’assimilazione dell’enzima da parte delle cellule fagocitiche bersaglio attraverso il recettore del mannosio.

Velaglucerasi alfa integra o sostituisce il beta-glucocerebrosidasi, l’enzima che catalizza l’idrolisi del glucocerebroside in glucosio e ceramide nel lisosoma, riducendo la quantità di glucocerebroside accumulato e correggendo la fisiopatologia della malattia di Gaucher. Nei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 velaglucerasi alfa aumenta la concentrazione di emoglobina e le conte piastriniche e riduce il volume di fegato e milza. (fonte: RCP)


VELAGLUCERASI ALFA su PubMed ==> da  QUI

 VELAGLUCERASI ALFA sul sito della FDA ==> da QUI


Determinazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, 1 marzo 2011

  • Classe di rimborsabilità: H.
  • medicinale soggetto a prescrizione medica (RR).

 

  • VPRIV 200 U – polvere per soluzione per infusione – uso endovenoso – flaconcino (vetro)» 1 flaconcino
    • Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 736,16.
    • Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 1214,96;

 

  • VPRIV 400 U – polvere per soluzione per infusione – uso endovenoso – flaconcino (vetro)» 1 flaconcino
    • Prezzo ex factory (IVA esclusa): € 1472,32.
    • Prezzo al pubblico (IVA inclusa): € 2429,92.